Швейцарская фармацевтическая компания Novartis бесплатно раздаст сто доз препарата для лечения спинальной мышечной атрофии у детей Zolgensma — самого дорогого лекарства в мире стоимостью $2,1 млн. Об этом 19 декабря сообщила пресс-служба американской биотехнологической компании AveXis, производителя препарата.
В компании решили выделить бесплатное лекарство для тех семей, которые живут за пределами США — единственной страны, в которой препарат официально одобрен властями. Лекарство распределят среди пациентов младше двух лет.
50 доз препарата отправят получателям в первой половине года, а оставшуюся половину распределят за последние полгода.
В британской организации TreatSMA, которая защищает права больных спинальной мышечной атрофией, приветствовали решение раздать лекарство. В то же время в организации со скепсисом отнеслись к идее сделать распределение препарата «лотереей».
AveXis же уверяют, что программа отбора пациентов, которые получат лекарство, построена на принципе справедливости. Их будут отбирать вслепую каждый две недели. При этом шансы получить лекарство у «проигравших» останутся: они попадут во все последующие отборы, пока нуждаются в препарате по медицинским показаниям.
Компания работает над тем, чтобы лицензировать Zolgensma в других странах, но сейчас лекарство доступно только для жителей США по цене $2,1 млн за дозу.
Спинальная мышечная атрофия — генетическая болезнь, которая поражает центральную нервную систему. Из-за нее мышцы не получают сигнал от нервных клеток, поэтому пропадает возможность сознательно ими управлять. Поскольку снижается использование мышц, они уменьшаются или атрофируются. На 10 тысяч родившихся приходится один больной спинальной мышечной атрофией.