Препарат «Рисдиплам» для лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) включен в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП). С января 2022 года люди с таким диагнозом смогут получать лекарство бесплатно за счет федерального и регионального бюджетов, сообщил премьер Михаил Мишустин на заседании правительства России.

«Одно из значимых решений – это добавление в список препарата «Рисдиплам», который нужен для помощи людям с диагнозом СМА. Теперь дорогостоящая терапия для них станет более доступной», – сказал председатель кабмина.

Сейчас в перечне ЖНВЛП пока один препарат для лечения СМА – «Нусинерсен» («Спинраза»). Он вводится интратекально, то есть в спинномозговую жидкость. Процедура требует госпитализации в стационар. «Рисдиплам» – принимается перорально и может быть назначен как детям от двух месяцев, так и взрослым.

Кроме препарата для лечения пациентов со СМА, перечень ЖНВЛП с 2022 года пополнится 22 новыми наименованиями, в том числе от муковисцидоза, рассеянного склероза, ВИЧ, туберкулеза, гепатита В, множественной миеломы и рака молочной железы. Всего в списке 808 медикаментов.

Спинальная мышечная атрофия — тяжелое наследственное нервно-мышечное заболевание. Оно проявляется в раннем детстве, в возрасте до двух лет и быстро прогрессирует: со временем больные лишаются возможности сидеть, стоять, двигаться, глотать и дышать.

СМА встречается у одного из 6-10 тыс. новорожденных. По словам вице-премьера Татьяны Голиковой, в мае в России насчитывалось 890 детей со СМА. Всего же в стране живет от трех до пяти тыс. человек страдающих этим заболеванием.

В мире существуют три препарата от СМА: «Спинраза», «Рисдиплам» и «Золгенсма». В России до 9 декабря 2021 года были зарегистрированы только «Спинраза» и «Рисдиплам» – их надо принимать пожизненно. В начале декабря Минздрав России выдал регистрационное удостоверение препарату «Золгенсма». Укол этим лекарством делают единожды, в возрасте до двух лет или же детям, вес которых составляет менее 13,5 кг.

Один укол «Золгенсма» стоит $2,125 млн – это самый дорогой препарат в мире. Цены на другие лекарства от СМА меньше, но тоже внушительные: стоимость «Спинразы» — $750 тыс. в первый год лечения, $375 тыс. — в последующие годы. Стоимость «Рисдиплама» — $340 тыс. в год.