Управление по надзору за качеством продуктов и медикаментов США 30 августа впервые одобрило технологию редактирования генома для лечения рака. Об этом сообщается на сайте управления. Так будут лечить острый миелоидный лейкоз (рак крови) у детей и подростков.
Технологию разработала швейцарская фармацевтическая корпорация Novartis. Ее назвали CTL019. Она заключается в том, что у пациента будут брать собственные иммунные клетки крови и отправлять в специальную лабораторию. После нескольких дней обработки их введут обратно больному. После этого модифицированные клетки должны атаковать раковые.
Таким образом, удалось добиться устойчивой ремиссии у 83% пациентов в возрасте до 25 лет, на которых испытывали новое средство. У всех них из-за молодого возраста лейкоз протекал агрессивно и рецидивировал, а ни один из существующих вариантов терапии не помогал.
Эта методика обычно вызывает такую бурную реакцию со стороны иммунной системы, что без наблюдения врачей пациент может от нее умереть. Кроме того, возможные побочные эффекты включают новые опухоли и смерть от инфекций, которые не грозят людям с нормальным иммунитетом, уточняется в журнале Scientific American. Но несмотря на все это, консультирующие Управление по надзору эксперты единогласно рекомендовали одобрить технологию. Они указали, что это единственный шанс на спасение для пациентов с таким прогрессирующим раком.
Novartis планирует открыть по всему миру 30 авторизованных центров, которые будут работать с иммунными клетками по технологии CTL019. Компания гарантирует, что в течение 15 лет будет отслеживать состояние здоровья всех, кто пройдет через эту процедуру.
В статье говорится, что в ближайшей перспективе Novartis никак не сможет отбить затраты на разработку технологии. В год в мире регистрируют около 3100 новых случаев миелоидного лейкоза, причем в 70% из них опухоль удается победить и традиционными методами. Таким образом, новое средство понадобится только нескольким сотням человек в год. Но в компании полны оптимизма, так как сама технология является для онкологии прорывной, и в случае успеха похожим образом можно будет пробовать лечить другие, более распространенные виды агрессивных опухолей.