Около 1000 детей с муковисцидозом рискуют остаться без лечения в 2025 году

Около тысячи детей с тяжелым орфанным заболеванием муковисцидоз в российских регионах могут остаться без терапии. Причина в том, что ФАС отменила закупки препарата под торговым названием “Трикафта” от компании “Санофи” из-за ожидаемой регистрации более дешевого аналога, рассказали в фонде “Круг добра”. Ситуация странная, если не сказать беспрецедентная, сообщил RTVI фармэксперт, директор по развитию в RNC Pharma Николай Беспалов. По его словам, ограничивать закупки имеющегося на рынке продукта в надежде на будущее появление аналога — это нонсенс.

Остановка закупок

Ситуация с закупками препарата осложнилась после того, как компания МИК анонсировала регистрацию в России еще одного препарата от муковисцидоза с международным непатентованным наименованием Ивакафтор + Тезакафтор + Элексакафтор и Ивакафтор в форме таблеток под торговым наименованием «Трилекса». Чтобы обеспечить справедливую конкуренцию, компания попросила остановить ранее объявленные аукционы на покупку препаратов для подопечных “Круга добра” в 2025 году. ФАС согласилась это сделать.

“Препарат «Трилекса», по нашим сведениям, все еще не зарегистрирован в Российской Федерации, в ближайшее время регистрация может и не состояться, однако новые аукционы на покупку препарата Ивакафтор + Тезакафтор + Элексакафтор и Ивакафтор в таблетках по-прежнему не объявлены”, — сообщили в фонде.

Среди подопечных фонда — около 1,5 тысяч детей с тяжелым орфанным заболеванием муковисцидоз, которые получают таблетки Ивакафтор + Тезакафтор + Элексакафтор и Ивакафтор. По данным фонда, пока удалось закупить лишь 2350 упаковок из более чем 15 тысяч, необходимых для подопечных в 2025 году.

“Препарат под торговым наименованием «Трикафта» закуплен по заявкам на обеспечение терапии в 2025 году на часть детей из 13-и регионов Сибирского и Южного федеральных округов. Таким образом с риском прерывания терапии могут столкнуться около тысячи детей с муковисцидозом, которые ожидают препарат в этой дозировке в нескольких десятках регионов страны”, — сообщили в фонде.

Чтобы избежать перерывов в терапии, семьи нужно обеспечить препаратом в декабре 2024 года, подчеркивают в фонде. Компания “Санофи”, по информации фонда, заверила, что успеет поставить препарат в регионы при условии заключения государственных контрактов на поставку не позднее 12 ноября 2024 года.

В сентябре подконтрольный Минздраву Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан, занимающийся закупками препаратов, подал три иска к ФАС в Арбитражный суд Москвы. Центр оспаривал решения ФАС об отказе согласовать заключения госконтрактов на поставки препарата для детей с муковисцидозом по линии президентского фонда «Круг добра».

Чем это грозит

“Ситуация странная, если не сказать беспрецедентная: ограничивать закупки имеющегося на рынке продукта, в надежде на будущее появление аналога — это нонсенс”, — прокомментировал ситуацию фармэксперт, директор по развитию в RNC Pharma Николай Беспалов. Он добавил, что факт регистрации препарата не означает возможность его продажи.

Дело в том, что “Трикафта” зарегистрирована в России, поставляется официально и защищена патентом, уточнил эксперт. По его словам, то, что “Трилексу” поставляли ранее по жизненным показаниям для отдельных пациентов, не делает этот препарат общедоступным.

“Даже если предположить, что “Трилекса” быстро получит регистрационное удостоверение, недопустимо ограничивать лекарственное обеспечение тех пациентов, которые сейчас обеспечиваются “Трикафтой”. А такие риски существуют — остановка закупки для сложных, высокотехнологичных препаратов, которые производятся в ограниченных объемах, может привести к сбоям планирования производства и организации поставок. В итоге есть весьма реальный риск сбоев”, — сказал Беспалов.

По словам эксперта, очень важно иметь альтернативу, особенно в условиях, когда поставки идут из т.н. «недружественных стран», и существуют вполне осязаемые риски остановки или перебоев в таких поставках. “Но это не означает, что нужно формировать кризис искусственно, ограничивая поставки в надежде, что альтернатива будет доступна на рынке. Тем более, что обеспечение этим продуктом тоже не защищено от сбоев, как на этапе производства, так и на этапе логистики”,— сказал он.

Сколько стоит лечение

Эти препараты предназначены для лечения орфанного заболевания — речь идет об ограниченном круге пациентов, но терапия очень дорогостоящая, пояснил Беспалов.

“Основной объем обеспечивает «Круг добра». Ряд закупок проводится за счет региональных бюджетов, благотворителей и меценатов, но системно лекарственное обеспечение препаратами для всех категорий пациентов, увы, до сих пор не реализовано. Особенно сложная ситуация для взрослых пациентов, которые не могут рассчитывать на обеспечение от «Круга добра», а в регионах получить необходимую помощь зачастую можно только пройдя целый ряд судебных инстанций. Все это связано с высокой стоимостью препарата и конечно наличие альтернативы критически важно для системы здравоохранения”, — сказал Беспалов.

Эффективен ли аналог

В открытых источниках врачи и пациенты не нашли информации о клинических испытаниях “Трилексы”, что вызвало вопросы относительно безопасности аналога.

В то же время этот препарат более чем на 40% дешевле “Трикафты” — значит речь идет о возможности очень серьезной экономии и соответственно расширении объемов покрытия пациентов, добавил Беспалов и напомнил, что сейчас эта проблема до конца не решена.

“Все вопросы относительно эффективности препарата могли бы снять открытые данные клинических исследований препарата в сравнении с “Трикафтой”. Пока информации крайне мало, и позиция компании -поставщика скорее демонстрирует закрытость. Все это не способствует росту доверия к продукту и снижению накала обсуждения этой проблемы”, — резюмировал эксперт.

RTVI отправил запросы в “Санофи”, Минздрав и “МИК”, однако на момент публикации не получил ответа.