Минздрав России зарегистрировал первый в мире препарат для лечения болезни Бехтерева — тяжелого дегенеративного расстройства, при котором происходит окостенение позвоночника и суставов. RTVI расспросил экспертов, появление каких препаратов позволило лечить еще недавно неизлечимые болезни, и где стоит ожидать прорывов в будущем.

Как лечить болезнь Бехтерева

Созданный российскими учеными препарат сенипрутуг уничтожает патологические Т-лимфоциты, атакующие собственные клетки организма и провоцирующие развитие болезни Бехтерева.

Болезнь Бехтерева (анкилозирующий спондилоартрит) — хроническое воспалительное заболевание межпозвоночных суставов, при котором иммунная система человека принимает хрящевую ткань за инородную, что приводит к замещению ее костной тканью. В результате в организме начинают производиться антитела, которые, вместо того чтобы бороться с патологическими клетками или тканями, атакуют здоровые. Как следствие в позвоночнике возникают боль и скованность, что может приводить к ограничениям в подвижности. Чаще всего болезнь проявляется у пациентов до 40 лет. Заболевание названо именем российского психиатра, невролога и физиолога Владимира Бехтерева.

Ученые создали моноклональное антитело, которое распознает Т-лимфоциты с рецептором TRBV9 — их ученые считают ответственными за аутоиммунную реакцию в случае болезни Бехтерева. Антитело распознает и убивает эти клетки, не затрагивая все остальные Т-лимфоциты в организме.

В статье с результатами исследований, опубликованной в журнале Nature Medicine, сообщалось, что сенипрутуг снижает число Т-лимфоцитов. У одного пациента лечение препаратом привело к четырехлетней ремиссии заболевания без поддерживающей терапии ингибиторами фактора некроза опухоли.

Сенипрутуг разработали ученые Российского национального исследовательского медицинского университета (РНИМУ) имени Пирогова и Института биоорганической химии имени академиков Шемякина и Овчинникова РАН. Разработка проводилась совместно с российской фармкомпанией Biocad.

После регистрации препарата компания-производитель может начать его промышленное производство, сообщили в Минздраве.

Какие еще болезни становятся излечимыми

Опрошенные RTVI эксперты привели несколько примеров последних лет, когда разработка новых препаратов приводила к прорывам в методах лечения сложных заболеваний.

Хронический гепатит С — одно из самых распространенных инфекционных заболеваний в мире. Ежегодно вирус поражает 3-4 миллиона человек, порядка 150 миллионов пациентов страдают хронической формой гепатита С и подвержены риску развития цирроза и/или рака печени.

До недавнего времени гепатит С лечили инъекциями интерферонов и рибавирина. Метод давал возможность вылечить около половины пациентов, но часто сопровождался опасными для жизни побочными реакциями. Прорыв в лечении был связан с появлением препаратов прямого противовирусного действия, которые действуют на мишени в самой системе вируса. Новые схемы укорачивают лечение и делают его более безопасным.

«В отношении новых хороших лекарств я полагал, что самое большое достижение в XXI веке уже состоялось. Это лекарство, а точнее уже группа лекарств, с помощью которых можно излечивать гепатит С. Это огромнейшее достижение, подобных противовирусных препаратов почти не было ранее, однако в последующем появились основания полагать, что я сильно ошибался», — рассказал RTVI вице-президент Общества специалистов доказательной медицины, доктор медицинских наук Василий Власов.

По мнению эксперта, еще большим достижением является разработка пока небольшой группы лекарств (оземпик и другие) для снижения массы тела у больных диабетом. «Сейчас их стали широко использовать просто, как лекарство для борьбы с ожирением. Это очень большой успех, потому что до этого эффективных лекарств против ожирения по большому счету не было. Если они действительно будут работать так, как они сейчас работают, и подтвердится, что это относительно безопасное лечение, то это — второе крупное достижение», — считает специалист.

В сфере онкологии, по мнению Власова, важным достижением было создание иматиниба — противолейкозного препарата, избирательно воздействующего на клетки, имеющие характерные для опухолей генетические дефекты. «Успех этого препарата создал все направление персонализированной медицины», — считает Власов.

Дина Степанова, фармаколог, доцент кафедры молекулярной фармакологии и радиобиологии РНИМУ им. Пирогова, считает важным научным прорывом разработку так называемых ингибиторов контрольных точек (чек-пойнтов), за которую в 2018 году была присуждена Нобелевская премия по медицине. С их помощью в настоящее время лечат некоторые виды рака, в частности, некоторые лейкозы и меланомы.

«Там оказались, к сожалению, довольно тяжелые побочные эффекты, но, тем не менее, эффективность их, конечно, выше всяческих похвал. И ученые продолжают это направление разрабатывать. Я думаю, что это высокое достижение», — считает специалист.

По ее мнению, важным достижением стала разработка препаратов, которые позволяют контролировать вирусную нагрузку при ВИЧ-инфекции, не дающие ей перерасти в СПИД.

«Есть две тяжелейшие болезни — миодистрофия Дюшена и спинальная мышечная атрофия. Для обеих разработаны и зарегистрированы генетические терапии. Тоже, в общем спорно, не для всех годится, эффективность в тех случаях, когда они подходят, очень высока. К сожалению, подходит не для всех. Тем не менее, это, несомненно, переворот в их лечении, несмотря на огромную стоимость, — считает Степанова. — Эти препараты не сразу разрабатывались под государственные программы поддержки пациентов, тем не менее, на мой взгляд, это абсолютно революционные препараты, как по механизму, а у нас не так много генной терапии в принципе, так и по эффекту».

«Предсказывать будущее — дело дохлое»

Оба эксперта сходятся во мнении, что сложно прогнозировать, в лечении каких заболеваний в ближайшие годы стоит ожидать прорыва.

«Предсказывать будущее в фармации — дело дохлое, потому что во всем мире фармкомпаний работает много, у них очень много частных маленьких успехов. Какой из этих успехов окажется большим и важным для множества людей, очень сложно сказать. В 2020 году казалось, что вакцины против ковида — большое достижение здравоохранения, а оказалось, что это интересно, но сегодня для здоровья людей практически ничего не значит» , — считает Власов.

ЦИТ
«Трудно предсказывать судьбу препарата, даже когда он вышел на рынок. Те же вакцины от ковида вышли на рынок, были прекрасно проданы, но сейчас они никому не нужны»

«Сейчас в принципе, любая наука, включая фармакологическую, находится на том этапе, когда прорывы ушли в такую микроплоскость, и мы знаем уже очень много. И в принципе, сейчас исследования строятся таким образом, что мы копаем глубоко в узком месте, и все наши прорывы, они не специалиста, как правило, впечатлить не могут. Вот поэтому по-прежнему перспективными направлениями, конечно, являются онкология, нейродегенеративные заболевания и хронические вирусные инфекции», — согласна с ним Степанова.