Минздрав РФ выдал регистрационное удостоверение препарату для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) «Золгенсма». Запись об этом появилась в государственном реестре лекарственных средств министерства. Одним из первых на это обратил внимание «Фармвестник».

«Дата регистрации: 9 декабря 2021 года. Дата окончания действия: 9 декабря 2026 года», — указано в реестре. Компания «Новартис» подала документы на регистрацию препарата «Золгенсма» еще в середине июля 2020 года. Глава фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко рассказала «Новой газете», что обычно с момента регистрации препарата до поступления его в гражданский оборот проходит до полугода. «Его нужно ввозить в российской упаковке, а на то, чтобы сделать ее, инструкцию, все в соответствии с российской маркировкой, уходит какое-то время. В этот период нельзя ввезти препарат, как это делалось раньше, до регистрации, в международной упаковке», — пояснила она. Спинальная мышечная атрофия (СМА) — редкая генетическая болезнь, при которой поражаются двигательные нейроны спинного мозга. Заболевание приводит к постепенному ослабеванию мышц, угасанию двигательных и дыхательных функций.

Самый дорогой укол

В мире существуют три препарата от СМА: «Спинраза», «Рисдиплам» и «Золгенсма». В России до 9 декабря 2021 года были зарегистрированы только «Спинраза» и «Рисдиплам». Эти препараты надо принимать пожизненно, в то время как укол «Золгенсма» делают единожды, в возрасте до двух лет или же детям, вес которых составляет менее 13,5 кг. Это самый дорогой препарат в мире: один укол стоит $2,125 млн. В ноябре российские благотворительные фонды получили скидку 20% на «Золгенсма», благодаря чему стоимость укола составила 121 млн руб. Цены на другие лекарства от СМА меньше, но тоже внушительные: стоимость «Спинразы» — $750 тыс. в первый год лечения, $375 тыс. — в последующие годы. Стоимость «Рисдиплама» — $340 тыс. в год. Пациентам со СМА младше 18 лет лекарства, которые зарегистрированы в России, предоставляет за счет бюджета фонд «Круг добра». Минздрав подготовил постановление, которым предлагается разрешить фонду «осуществлять закупку зарегистрированных в Российской Федерации лекарственных препаратов до их ввода в гражданский оборот, но не позднее 6 месяцев со дня их регистрации». По данным благотворительного фонда «Семьи СМА», в России живут от трех до пяти тыс. человек со спинальной мышечной атрофией. 9 декабря в «Круге добра» отчитались, что «Золгенсму» за время работы фонда (с начала 2021 года) получил 21 ребенок. Как в России борются за жизнь детей со СМА и что для этого делают власти — можно узнать в материале RTVI.